Penulis: Jacobus E Lato | Editor: Yobie Hadiwijaya
TOURSEHAT.COM-Terapi yang disebut Otarmeni ini disetujui untuk mengobati suatu bentuk gangguan pendengaran yang disebabkan oleh mutasi pada gen OTOF, yang mengkode protein yang disebut otoferlin. Sel-sel di telinga bagian dalam membutuhkan otoferlin untuk menerjemahkan getaran menjadi sinyal yang dapat diinterpretasikan oleh otak.
Ketika seseorang membawa dua salinan gen OTOF yang rusak — satu dari setiap orang tua — jalur komunikasi antara telinga bagian dalam dan otak terputus, yang mengakibatkan gangguan pendengaran berat hingga sangat berat .
Otarmeni adalah pengobatan sekali pakai yang menggunakan virus yang tidak berbahaya untuk mengirimkan salinan OTOF yang berfungsi ke dalam telinga. Dalam uji coba yang melibatkan 20 peserta, 16 menunjukkan peningkatan pendengaran dalam waktu enam bulan, dan satu orang tambahan menunjukkan peningkatan dalam waktu satu tahun setelah perawatan.
Beberapa peserta mengalami peningkatan hingga mampu mendengar bisikan, sementara semua peserta yang merespons terapi mencapai tingkat pendengaran yang biasanya tidak memerlukan implan koklea — artinya penggunaan alat untuk melewati telinga bagian dalam dan mengembalikan sebagian pendengaran.
Banyak orang dengan bentuk gangguan pendengaran ini mendapatkan implan koklea, tetapi implan tersebut tidak sepenuhnya meniru pendengaran alami dan memerlukan perawatan dari waktu ke waktu.
Berdasarkan hasil uji klinis, Otarmeni disetujui untuk digunakan pada anak-anak dan orang dewasa dengan gangguan pendengaran terkait OTOF, demikian diumumkan oleh produsen terapi tersebut, Regeneron, pada hari Kamis (23 April). Perusahaan tersebut menyatakan bahwa pengobatan itu sendiri akan gratis bagi pasien di AS, tidak termasuk biaya administrasi yang mungkin ditentukan oleh dokter dan asuransi pasien.
“Persetujuan FDA terhadap terapi gen ini merupakan momen penting bagi bidang ini dan, yang terpenting, bagi para pasien,” kata Zheng-Yi Chen , seorang ilmuwan rekanan di Eaton-Peabody Laboratories di Mass Eye and Ear dan profesor rekanan di Harvard Medical School. Chen telah terlibat dalam uji coba terapi gen serupa untuk gangguan pendengaran terkait OTOF di Tiongkok .
Chen mengatakan data dari uji klinis tersebut “secara meyakinkan menunjukkan keamanan dan kemanjuran.” Proses persetujuannya sangat cepat, tambahnya, memakan waktu kurang dari tiga tahun sejak pasien pertama diberi dosis pada tahun 2023. (Otarmeni disetujui melalui proses “jalur cepat” khusus FDA, sebagian karena tidak ada pengobatan yang ada untuk gangguan pendengaran terkait OTOF yang mengatasi penyebab mendasarinya.****
